Forestil dig, at du med en kontakt kan tænde og slukke for de nerveceller, du har i kroppen. Med optogenetik kan du netop det, og her er kontakten noget så simpelt som lys. Optogenetik er en relativt ny metode inden for hjerneforskning, der går ud på at indsætte lysfølsomme proteiner, kaldet opsiner, i nerveceller. Opsiner kommer blandt andet fra alger, og når de bliver belyst med lys med en bestemt bølge længde, kan opsiner frembringe en elektrisk impuls i nervecellerne. Det er netop gennem elektriske impulser og deres samspil med neurotransmittere, at vores nerveceller kommunikerer. Det betyder, at man med optogenetik kan kontrollere kommunikationen mellem nervecellerne – og dét undersøger forskere, om man kan bruge til at genskabe den ødelagte kommunikation mellem øjnene og hjernen hos blinde.

Lysfølsomme nerveceller er i sig selv ikke noget nyt, og vi har dem allerede i kroppen. Det er med dem, vi ser alt fra en smuk solnedgang til en grå leverpostejmad. De lysfølsomme nerveceller er sanseceller, og de er grundstenene i vores synssans. Sansecellerne sidder i vores øjnes nethinde, hvor de registrerer synsindtryk ved hjælp af synspigmenter, der er menneskets egne opsiner. Sansecellerne videresender herefter informationen til vores hjerner gennem elektriske impulser.

Men hos mange blinde, er sansecellerne blevet nedbrudt eller er uden funktion. Det betyder, at der ikke bliver sendt elektriske signaler fra nethinden til hjernen, og dermed er der ikke nogen synsinformation, hjernen kan bearbejde. Lidelsen kaldes retinitis pigmentosa (RP) og er en arvelig, kronisk sygdom, der rammer ca. 1 ud af 3500. Natteblindhed er ofte det første symptom, og mange opdager ikke sygdommen i starten, da det skarpe syn først forsvinder til sidst. I sidste ende fører sygdommen til hel eller delvis blindhed. På nuværende tidspunkt er der ikke nogen samlet behandling af retinitis pigmentosa. 

Sygdommen kan nemlig forårsages af ændringer i omkring 100 forskellige gener i sansecellerne, og én ændring i blot ét af disse gener er nok til at medføre sygdommen. Én samlet behandling er derfor næsten umulig, da sygdommens årsag er forskellig fra patient til patient.

Men med optogenetik kan det umulige måske blive muligt. Nethindens andre nerveceller forbliver nemlig intakte og ved at indsætte nye opsiner i dem, kan man lave kunstige sanseceller. På den måde kan elektriske impulser igen opstå og sendes til hjernen. 

I 2021 foretog en forskergruppe i et bredt internationalt samarbejde under ledelse af José-Alain Sahel og Botond Roska det første menneskeforsøg nogensinde med optogenetik til behandling af retinitis pigmentosa. Forsøgspersonen var en mand, der havde lidt af sygdommen i mere end 40 år. 

Forskerne behandlede forsøgspersonens tilbageværende nerveceller i nethinden med optogenetik. Efter bare 7 måneder, og med lidt hjælp fra lysstimulerende briller, oplevede forsøgspatienten tegn på forøget synsevne. Forskerne foretog også visuelle tests med forsøgspersonen, hvor han udviste en klar forbedring i synsevnen for det behandlede øje.

Der er stadig et stykke vej endnu, før optogenetik helt kan hjælpe mennesker med retinitis pigmentosa. En af de største udfordringer er at få de kunstige sanseceller til at kommunikere med resten af nervenetværket på samme måde som naturlige sanse celler. Vores nervesystem er et kæmpe og komplekst netværk, og det kan derfor godt blive en temmelig svær opgave at få løst. Opsin-generne bør derfor helst indsættes i cellelaget lige efter sansecellerne, så størstedelen af det originale netværk genskabes. 

Et andet bump på vejen er at finde og udvikle det helt rigtige opsin. Nethinden og øjet kan ikke tåle for stærkt lys, så for at behandlingen kan lykkes, har man brug for et opsin, der ikke kræver meget lys. Dog er der håb forude, og der ses en positiv udvikling i optogenetik som behandlingsmulighed til retinitis pigmentosa.

I juli 2024 modtog Botond Roska og José-Alain Sahel den prestigefyldte Wolf prize indenfor medicin for deres pionerarbejde med optogenetik. Og så sent som i maj 2025 udgav en forskergruppe fra Nanoscope Therapeutics et case study, hvor et nyt syntetisk og forbedret opsin kaldet MCO-010 blev benyttet til behandling af fire personer med retinitis pigmentosa. Forskergruppen rapporterer en klar forbedring i personernes synsevne og formgenkendelse efter behandlingen – endda uden, at lysstimulerende briller var nødvendige.

Optogenetik viser altså fortsat lovende potentiale, og i fremtiden kommer der måske en dag, hvor det umulige bliver muligt, og blinde igen kan få solen at se.     ♦